Medicação que impede perda muscular recebe aprovação nos Estados Unidos

Além disso, (O Globo) A FDA, agência que regula medicamentos nos Estados Unidos, aprovou na última sexta-feira o apitegromabe, primeiro tratamento para atrofia muscular espinhal (AME) que visa diretamente a perda muscular. Dessa forma, sob o nome comercial Isembyld, a injeção da farmacêutica Scholar Rock é um anticorpo monoclonal desenvolvido para bloquear a ação da miostatina, uma proteína envolvida na degradação do músculo.

Com isso, A aprovação abre caminho para outro uso desse tipo de medicamento: impedir a perda de massa muscular durante o uso de canetas emagrecedoras. Por isso, a Scholar Rock já começou a testar o apitegromabe também no tratamento da obesidade. Vale ressaltar que os aspectos relacionados a Estados Unidos continuam sendo acompanhados com atenção.

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“A aprovação do primeiro inibidor da miostatina abre caminho para uma nova abordagem da obesidade, em que o objetivo deixa de ser apenas o número na balança e passa a ser a composição do corpo: perder gordura e preservar músculo”, afirma o endocrinologista Ramon Marcelino, doutor pela Faculdade de Medicina da USP e membro do corpo clínico do Hospital Sírio-Libanês. Esse ponto reforça a repercussão gerada em torno de Estados Unidos nos últimos dias.

Contexto e detalhes sobre Estados Unidos

Ação na miostatina

Nesse sentido, A miostatina age como um freio de mão do crescimento muscular. Ela impede que o corpo construa músculo além de certo limite. Portanto, E faz isso de três formas: reduz a fabricação de novas proteínas musculares, acelera a degradação das proteínas já existentes e inibe as células-tronco do músculo, que ajudam a repará-lo e a fazê-lo crescer. Especialistas destacam que novas atualizações sobre Estados Unidos devem surgir em breve.

Em seguida, animais que nascem sem miostatina, como algumas raças de bois, desenvolvem uma musculatura exuberante. De acordo com as apurações, A ideia do remédio é imitar parcialmente esse efeito: o apitegromabe se liga à forma ainda inativa da miostatina e impede que ela seja “ligada”. Vale ressaltar que os aspectos relacionados a Estados Unidos continuam sendo acompanhados com atenção.

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Por outro lado, A AME é uma doença genética e rara que atinge cerca de 1 a cada 10 mil nascidos vivos e está entre as principais causas genéticas de morte na infância. Vale destacar que ela é causada por um defeito no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, as células nervosas que saem da medula espinhal e levam até os músculos a ordem de contrair. Esse ponto reforça a repercussão gerada em torno de Estados Unidos nos últimos dias.

Principais pontos e impactos da decisão

Sendo assim, sem essa proteína, os neurônios motores vão deixando de funcionar. Além disso, O músculo para de receber estímulos, enfraquece e atrofia. Um gene de reserva, o SMN2, normalmente produz uma versão defeituosa dessa proteína, e as terapias existentes voltadas para o SMN2 atuam corrigindo esse defeito, permitindo que o organismo produza quantidade suficiente da proteína em falta para manter vivos os neurônios motores. Especialistas destacam que novas atualizações sobre Estados Unidos devem surgir em breve.

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Embora esses tratamentos tenham melhorado significativamente os resultados para muitos pacientes, aqueles com a doença em estágio mais avançado continuam a apresentar limitações motoras substanciais (incluindo a capacidade de caminhar ou se mover de forma independente), o que evidencia a necessidade de terapias que combatam diretamente a perda muscular.

Por isso, em vez de atar no sistema nervoso, o novo medicamento atua no próprio músculo e foi indicado para adultos e pacientes pediátricos a partir de 2 anos de idade que estejam recebendo um tratamento direcionado ao gene SMN2.

O que dizem as partes envolvidas

A eficácia e a segurança do Isembyld foram avaliadas em um estudo de 52 semanas, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. O estudo incluiu 188 participantes com AME, com idades entre 2 e 21 anos, que não conseguiam se mover ou caminhar de forma independente.

Todos os participantes já recebiam um tratamento aprovado direcionado ao gene SMN2. Os pacientes foram designados aleatoriamente para receber Isembyld 10 mg/kg, Isembyld 20 mg/kg (via infusão intravenosa) ou placebo, uma vez a cada quatro semanas, durante aproximadamente um ano. A análise principal foi realizada com 156 pacientes na faixa etária de 2 a 12 anos.

Os resultados mostraram que aqueles que receberam Isembyld 10 mg/kg demonstraram melhora na função motora ao final de um ano, enquanto os pacientes do grupo placebo apresentaram declínio. Os participantes do grupo de tratamento tiveram uma probabilidade mais de duas vezes maior de apresentar uma melhora clinicamente significativa em comparação com os pacientes do grupo placebo.

As reações adversas mais comuns foram infecções do trato respiratório superior, vômitos, tosse, outras infecções virais, dor de cabeça, gastroenterite e faringite (dor de garganta). Observou-se um risco aumentado de fraturas, incluindo fraturas graves, em pacientes tratados com Isembyld. O medicamento também pode causar danos ao feto e afetar a função reprodutiva.

Potencial para obesidade

No estudo da farmacêutica que a avaliou o medicamento para manutenção da massa magra durante o uso de canetas emagrecedoras, 102 adultos com sobrepeso ou obesidade foram divididos em dois grupos. O primeiro recebeu um tratamento somente com a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro, durante 24 semanas. O segundo recebeu uma combinação da tirzepatida com o apitegromabe pelo mesmo período.

A cada quatro semanas, foi administrada uma infusão intravenosa do apitegromabe para o segundo grupo junto com a tirzepatida, enquanto o primeiro recebeu um placebo para comparação. Os voluntários não sabiam em qual grupo estavam inseridos, para evitar uma influência sobre os resultados.

Ao final do estudo, a perda total de peso foi semelhante entre os dois, mas a massa magra correspondeu a apenas 14,6% da redução no grupo que recebeu o apitegromabe, em comparação com 30,2% no grupo placebo. De modo geral, as pessoas que receberam apitegromabe perderam 1,9 kg menos massa magra, o que representou uma retenção 54,9% maior dos músculos. Os resultados foram publicados na revista científica Nature Medicine.

O novo medicamento também foi bem tolerado, com taxas semelhantes de eventos adversos entre os dois grupos. Esse estudo é de fase 2 de desenvolvimento, que visa avaliar a segurança de um medicamento em um número maior de pessoas e também, iniciar a validação de sua eficácia.

Mas a aprovação para uma autorização oficial da FDA – ou de outras agências regulatórias, como a Anvisa – para o uso do apitegromabe para obesidade ainda depende da fase 3 de testes clínicos. A Scholar Rock busca parcerias para realizar essa última fase de estudos para preservação e recuperação de massa muscular associada à perda de peso se usado em combinação com a tirzepatida (Mounjaro).

Porém, mediante a aprovação do fármaco para AME, o uso “offlabel” é previsível, mas pode esbarrar no alto custo do tratamento. Segundo a agência Reuters, o tratamento deve custar cerca de US$ 310 mil por ano (aproximadamente R$ 1,7 milhão) para um paciente típico.

Marcelino também alerta para a necessidade de cautela no uso “offlabel” desse tipo de medicamento.

“Não há, neste momento, nenhuma indicação aprovada de inibidores de miostatina para obesidade, e o uso fora da bula, sem estudos que comprovem segurança, não é recomendado”, diz o médico.

Há ainda outros medicamentos em testes que buscam o mesmo objetivo, entre eles o bimagrumabe. Resultados também da fase 2 foram publicados na revista científica Nature Medicine em março deste ano e indicaram que o uso com a semaglutida, do Ozempic e do Wegovy, eleva o emagrecimento para uma perda de 22,1% do peso após 72 semanas – menos de 10% composto de massa muscular contra quase 30% entre os que receberam apenas a semaglutida.